尊敬的CFDA：

　　我们欣喜地看到总局于7月31日对外发布了《关于征求加快解决药品注册申请积压问题的若干政策意见的公告》(2015年第140号)，我们认为《公告》中这十条措施将积极有效加快解决目前药品注册申请存在的积压问题，真正使安全有效的药品尽快上市，保障患者的基本药物可及性。

　　罕见病发展中心(CORD)是一家专注于罕见病领域的非营利机构，我们始终从罕见病患者的实际需求出发，增进罕见病患者群体、患者服务组织、医生、医药企业及政府政策制定部门等各方的交流和合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的药物可及性，推动罕见病相关政策的出台，促进中国罕见病事业的发展(中国罕见病网网址：www.hanjianbing.org)。我们一直关注CFDA、CDE的各项动态及举措，及时传递给那些面临缺医少药的患者群体，现就《公告》提出我们的建议，望总局能够认真考虑并采纳。

　　我们建议在第七条"加快临床急需药品的审批"中，增加对申请人提出的"罕见病用药(孤儿药)注册申请"同样实行单独排队，加快审评审批。

　　理由如下：

　　1、由于近些年公众宣传的普及(如冰桶挑战活动)，罕见病群体已经越来越受到社会和政府部门的关注，患者的缺医少药问题日益突出，我们也欣慰地看到CFDA、卫计委、科技部、人社部、民政部等各部委都给予了不同程度地表态和积极举措，这将有效推动罕见病(孤儿药)在研究、诊断、治疗和医保层面进步。

　　2、罕见病用药(孤儿药)绝对属于我国临床急需药品。目前全球已经上市的孤儿药有近500种，而在我国上市的孤儿药不到三分之一，有些药品甚至没有罕见病适应症，近千万的罕见病患者的用药需求没有得到保障。另外，绝大多数的罕见病的治疗只有1种药物，所以患者对于这些孤儿药的需求变得非常急迫，在我们的工作当中，几乎每月都能听到病友因为缺医少药失去生命的故事，不禁令人心酸。

　　3、我国目前缺乏罕见病(孤儿药)的定义这个现状，确实为总局对于罕见病用药(孤儿药)相关的鉴定和特殊审批增加一些困难，但是80%的罕见病属于遗传基因缺陷所致，各病种发病率在人种和地区间的差异不大，在欧、美、日本、台湾等国家和地区认定的罕见病(孤儿药)，在中国也都属于罕见病(孤儿药)，建议以这样的标准来参考。

　　4、从全球来看，大多数负责任国家的药品监管部门都明确采取"对于孤儿药、罕见病用药加快审批"等相关规定，确保本国的罕见病群体的基本用药权利，对于罕见病这样的弱势群体的关注和照顾，也恰恰反映了这个国家的文明程度。中国作为文明古国和第二大经济体，也同样应该关注和照顾到这个群体的切实需求。

　　最后，分享我们曾经在罕见病群体摄影展览的前言中的一段话：

　　我们并不害怕死亡，

　　我们只是留恋这个生命的美好；

　　我们并不害怕等待，

　　我们只是害怕没有希望的等待。

　　以上建议望总局能够认真考虑进而采纳。

　　此致

　　罕见病发展中心(CORD)