2024年2月29日是第十七个国际罕见病日，然而，上百个黏多糖贮积症ⅣA型的家庭正面临着断药的绝境。据蓝鲸财经报道，全球唯一治疗黏多糖贮积症ⅣA型的特效药物“唯铭赞”（Vimizim）的生产厂商百傲万里制药决定不再对该药在中国大陆的进口药品注册证进行再注册。这意味着，一旦今年5月注册证到期，上百名患有黏多糖贮积症ⅣA型的患者将无法继续使用这一关键药物。

　　据悉，此前仅有14位患者得以使用该药，而剩余的百位患者将面临无药可用的困境。黏多糖贮积症ⅣA型是一种常染色体隐性遗传病，患者身体内无法代谢的黏多糖会堆积在细胞、血液和结缔组织中，导致细胞损伤等严重后果。

　　百傲万里制药表示他们无法在中国继续开展市场销售，也没有为已经使用药物的患者提供进一步方案。这一决定让患者及其家属感到绝望。唯铭赞在中国大陆上市后曾给患者带来希望，但如今面临着退出中国市场的现实。

　　中国罕见病联盟的调研显示，近三分之一的罕见病患者目前没有接受过治疗，其中一半患者因医药费用过高而无法负担治疗费用。虽然国内政策在促进罕见病领域药物研发方面取得进展，但治疗仍面临诸多困难。

　　中国正积极推动罕见病药物上市，但仍需更多支付政策以保障患者用药权益。希望通过多方努力，能够缓解罕见病患者面临的用药困境，让更多患者获得所需治疗，让罕见病真正得到关注。（来源环球网财经）