《科学》杂志报道说,法国、德国和美国的研究人员发现,一种将基因疗法与血液干细胞疗法相结合的策略可能成为治疗某种致命性脑部疾病的有用的工具。
在一则对监护2年之久的2名患者的前驱性研究中,一个国际性的研究团队用一种慢病毒载体将一种治疗性基因导入到患者的血细胞之中来减缓一种令人日益衰弱的脑部疾病的发作。这种疾病叫做X-连锁性肾上腺脑白质营养不良症(ALD)。ALD是一种严重的遗传性疾病,它是因一种叫做ALD的蛋白质的缺乏而引起的。该蛋白质与脂肪酸的降解有关。罹患此病者的髓鞘在不断地丧失。髓鞘是包裹脑中神经纤维的保护层。如果没有髓鞘的话,神经将失去其功能,导致患者身体和精神能力的日益丧失。X-连锁的ALD是该类疾病中的最常见的形式,它在6-8岁的时候开始对男孩造成伤害,并通常在患者进入青春期之前死亡。骨髓移植通常能够减缓该病的进程,但寻找到一个匹配的骨髓捐赠者可能深具挑战而且过程冗长,该术疗还有着相当大的风险。
在本研究中,病人的血液干细胞从患者的体内被分离出来,并在实验室中用一种慢病毒载体将一个具有功能的ALD基因拷贝导入到这些细胞之中以纠正其基因上的缺陷。在这些患者接受了摧毁骨髓的治疗之后,人们接着把这些改良的细胞重新注入回这些患者的体内。2年之后,健康的ALD蛋白仍然可以在这两位病人的血细胞中被探查到。令人鼓舞的是,这两位患者的神经学症状得到了改善,而该治疗对疾病进展的延迟堪比骨髓移植疗法的效果。尽管需要在更大群组的患者中进行研究,但这些结果表明,应用慢病毒载体的基因疗法(该慢病毒载体来源于丧失功能的人类免疫缺陷性病毒,即HIV)可能会成为治疗范围广泛的人类疾病的工具。
此项研究无疑使广大ALD患者看到了康复的曙光。
嗝逆症一般能治愈,可以通过物理疗法,比如揉压少商穴,按压穴位疗法,还可以口服多巴胺受体拮抗剂进行治疗。
2022-11-13 浏览(4838)
颈椎间盘突出不一定能矫正,如果颈椎间盘突出病情不是太严重的情况下,可以采用运动疗法或者是牵引等方法来缓解病情进行矫正。
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肝性脑病的患者在日常生活中可以多吃一些新鲜的水果和蔬菜,也可以使用一些乳果糖。
2022-07-17 浏览(7361)
腓骨肌萎缩症的基因检测是分成两步的。脱髓鞘型腓骨肌萎缩症必须先用MLPA的方法进行PMP22基因的大片段重复或缺失突变的检测。
2022-04-26 浏览(5711)
A:如果你重新了呼吸系统方面的问题,可以就医呼吸内科看看医生,检查以后根据自己的症状给与合适的治疗方法。
金其武主治医师九江市第一人民医院
A:您好,尖锐湿疣是人乳头瘤病毒感染所导致的,通过这个方法是可以达到治疗的目的,但是不是说全部都百分之百治愈。
任正新主治医师河西学院附属张掖人民医院
A:对于此病的治疗,主要是采用对症治疗的,采取局部止血,替代疗法和基因疗法的。
李红冬副主任医师深圳市宝安区人民医院
A:...以完善生化检查,糖代谢功能试验,肌肉或肝组织活检及基因检测,酶功能检查,尿检,影像学检查等。明确类型有助于治疗,饮食治疗,酶替代疗法,基因治疗,药物治疗,必要时可肝部分切除等手术治疗等及对症治疗。
刘冰主治医师牡丹江市第二人民医院